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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

梨园春色阅不尽******

　　图①：川剧《樵子口》剧照。

　　广西戏剧院供图

　　图②：越调《收姜维·三传令》剧照。

　　广西戏剧院供图

　　图③：粤剧折子戏《未央宫》剧照。

　　广西戏剧院供图

　　图④：沪剧《双看灯》剧照。

　　广西戏剧院供图

　　数据来源：文化和旅游部艺术司

　　陇剧、秦腔、越调、采茶戏……近日，2022年全国地方戏精粹展演在广西民族剧院剧场举办，来自21个省区市的43个艺术院团齐聚一堂，轮番演出48个经典剧目（折子戏），涵盖40个戏曲剧种。此次展演由文化和旅游部艺术司、广西壮族自治区党委宣传部、广西壮族自治区文化和旅游厅共同主办，广西壮族自治区戏剧院承办。这是继2012年以来，全国地方戏精粹展演的第二次举办，生动展示中华优秀传统文化传承保护的成果，呈现梨园戏韵的灿烂多彩。

　　致敬经典

　　好戏连台

　　广西民族剧院，鼓点铿锵，大幕缓缓拉开，全国地方戏精粹展演正式开始。婺剧武戏专场上演，演员们精彩的绝活儿引得台下阵阵喝彩，观演高潮迭起。

　　为期一周的展演里，婺剧《火烧子都》、秦腔《潞安州》、南昌采茶戏《秧麦》、唱剧《春香传》、北路梆子《打神告庙》……轮番上演的剧目，流派纷呈，特色鲜明。生旦净丑，唱念做打，梨园春色阅不尽，丝竹相和有余音。

　　据介绍，本次展演以传承弘扬中华优秀传统文化为主旨，集中展示一批凝聚表演艺术精粹、彰显古朴传统特色、坚守艺术本体的经典戏曲作品，尤其注重戏曲绝技绝活的发掘展示，鼓励地方特有剧种和稀有剧种的精彩亮相。一出出经典剧目，令戏迷大饱眼福。

　　除了演出内容尊重传统，演出形式也尽可能回归传统。

　　引人注意的是演员不戴麦克风。两层楼的剧场，演员们或雄浑沉稳、或清丽婉转的嗓音要响彻剧院，考验着声音的真功夫。

　　如此安排，也是为了激励演员打好基本功。“练功一天不可荒废，一天不练自己知道，两天不练同行知道，三天不练观众知道。”甘肃省陇剧院业务演出部主任史志军说。此次，甘肃省陇剧院带来陇剧《司文郎·闯狱》，演员精彩的甩发绝活儿赢得阵阵喝彩。

　　“中国戏曲是中华民族宝贵的精神财富，它反映的是民族的气质与个性。”中国艺术研究院戏曲研究所所长王馗介绍，此次参演的40种地方戏中，有许多是国家级非物质文化遗产，反映了我国戏曲之多元，文化遗产之丰富。

　　线上展演

　　文化惠民

　　台上，演员们唱得用心、演得卖力。台下，戏迷如痴如醉。“我喜欢黄梅戏，也想看看其他戏曲，现场感觉很震撼。”23岁的覃仙玉在南宁读大学，此次提前买票，连续看了两天演出。

　　市民杨周全特意带着老人和5岁的孩子一同来看戏，“单场演出票价为30元或50元，用文惠卡买还打折，很划算。”

　　“这次来看戏的年轻人很多，还有大人专门组织小朋友来看戏。”广西戏剧院票务工作人员黄颖春介绍，还有许多专门从外地赶来的戏迷，“有观众从吉林过来，第二天就回去，只为专程看一场开幕演出。”

　　为了增强戏曲艺术的传播力和影响力，展演充分利用新媒体传播渠道，所有剧目均通过文化和旅游部“文艺中国”视频号等平台进行线上直播。此外，展演还邀请了一批戏曲领域的网络达人，制作精彩的短视频线上发布。其中一则桂剧《打棍出箱》片段获得众多点赞，网友留言“民族瑰宝”“真是妙不可言”。

　　热烈的观演互动，拉近了传统戏曲与现代生活的距离。“通过短视频等更贴近现代观众的叙述方式，能更大程度地吸引网友尤其是年轻观众的注意。”广西戏剧院宣传科副科长李晓雨说。

　　为了保证这场戏曲盛宴的顺利举办，承办方广西戏剧院积极做好保障工作。“这是戏曲人的一场盛会，大家期盼这一天太久了。”广西戏剧院院长龙倩说，在广西文化和旅游厅的支持下，剧院采取线上线下结合的方式演出，“每个人都在尽最大努力，这也是我们戏曲人一贯传承的精神。”

　　培育人才

　　薪火相传

　　两名演员手持棍棒，一棍下来，主角瞬间避开蜷身入箱。再一棍，主角弹出，挺身躺在箱上，如此反复几次，看得人惊心动魄——桂剧《打棍出箱》的一幕，亮出了该剧种的经典绝活。

　　“我多年前看过一次桂剧《打棍出箱》，但这次演出更加精彩，单提入箱的后空翻和在箱子边旋转着甩发，这些动作难度很高。”中国戏剧梅花奖得主、国家级非遗淮海戏传承人魏佳宁说，“不同地方戏的唱腔、念白、表演技巧不同，可以借鉴人家的技法绝活。”

　　赢得满堂喝彩的背后，是演员千百次的摔打历练。

　　“有一次进箱子时不小心磕在了边缘，但因为演出时整个人高度兴奋，完全没觉得疼，就继续演。”《打棍出箱》的演员王培只有20岁，面对高难度的动作，坦言也会感到紧张，但如今他已经能够担当“挑大梁”的角色。

　　记者了解到，本次参加展演的演员全都小于45岁，领衔参与的演员平均年龄只有34岁。川剧《樵子口》主演白孟迪只有19岁，已获得全国职业院校技能大赛（戏曲表演）一等奖。28岁的山东省临沂市柳琴戏传承保护中心二级演员郭琦，在媒体见面会时现场清唱了一段“弹舌花腔”，展现出扎实的基本功。

　　古老戏曲薪火相传、代代接续，离不开新鲜血液的不断注入。“我们要求每个年轻演员能演3场大戏、5出折子戏，非遗传承人必须带一名青年演员。”龙倩介绍，广西戏剧院下辖剧团倡导“以戏带功”的方式培养青年，让演员在演出实践中不断成长。

　　“我们这次还专门带了20名年轻团员参观学习。”福建省泉州市高甲戏传承中心副主任陈娟娟说，“年轻人综合素质更强，沟通能力更好，更能传播好地方戏曲。”

　　郭琦此次演出的是柳琴戏《拾棉花》，她师承中国戏剧梅花奖获得者王晓红。作为王派第六代传人，除了继承前辈的招式，郭琦对角色也有自己的思考，“我饰演的玉兰勤劳淳朴可爱，一招一式都要大方成熟。”

　　本次展演还评选出“2022年全国地方戏精粹展演表演艺术传承英才”荣誉，鼓励青年演员继续做好地方戏传承工作，彰显新时代戏曲人才守正创新、奋发有为的精神风貌，促进中华优秀传统文化的传承弘扬。

　　坚 守

　　地方戏要走得更远，培养观众是必由之路。不断打磨提升演出品质，用优质演出吸引观众；降低观演门槛，让更多热爱戏曲的观众看得上戏；积极开展文化惠民活动，让演出进乡村、进校园、进企业……10年来，广西戏剧院开展文化惠民演出4100余场，观众达313.8万人次，面向学生的义演活动取得突出效果，许多青少年表现出对戏曲浓厚的兴趣。这是一个长期的过程，需要一代又一代戏曲人的坚守，也需要社会各界的支持，我们有理由相信戏曲的未来会更加光明。

　　——广西戏剧院院长龙倩

　　热 爱

　　高甲戏是闽南地方戏曲剧种之一，至今已有300多年历史。这次泉州市高甲戏传承中心参加展演的是喜剧《连升三级》，这部剧自1958年创排以来常演不衰，曾走进乡间、走出国门，收获许多好评。这些年在国家的支持下，我作为非遗传承人陆续带了3批徒弟，最看重的就是演员对艺术的纯粹追求。我们的演员以一群热爱戏曲的年轻人为主，团内氛围也很融洽。热爱是戏曲发展的沃土，一群热爱戏曲的人聚在一起才能演出观众都爱看的戏。

　　——国家级非遗代表性项目高甲戏传承人陈娟娟

　　传 承

　　越调流派众多，表演艺术家申凤梅创立的“申派”擅演三国戏，以女生饰演男角。我是“申派”第三代传人，也是中国戏曲学院首届越调表演学士。前辈塑造的诸葛亮形象，有的儒雅亲和，有的潇洒朴实，申凤梅的唱腔和念白就融入了京剧表现手法，独具一格。而我的个头较高，扮演的诸葛亮又多了几分庄重。师父常以申凤梅的话教导我们：学我者生，像我者死。戏曲艺术的发展是站在巨人的肩膀上不断突破，在传承与创新中得到更多生命力。

　　——河南省越调艺术保护传承中心演员胡红波

　　（本报记者 祝佳祺采访整理）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）